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PATHOLOGIES
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» les maladies inflammatoires chroniques de l intestin (2007)
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Les biotechnologies contre
le retard de croissance (2005)
La maladie
Le déficit en hormone de croissance a des conséquences très importantes, tant pour les adultes que pour les enfants. Ce déficit peut être acquis, conséquence d'une lésion (kyste, tumeur, traumatisme, irradiation) ou congénital, suite à des mutations ou à un problème lors du développement fœtal.
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Combien de personnes en souffrent ?
Le retard de croissance dû au déficit en hormone de croissance et le syndrome de Prader-Willy touchent une naissance vivante sur 10 000 par an. Le syndrome de Turner est plus courant avec 1 naissance sur 2 000. Le déficit chez l'adulte est plus rare.
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Combien de personnes en meurent ?
Mis à jour actuellement...
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Vivre avec la maladie
Les enfants qui en sont atteints présentent un taux de croissance anormalement lent et une masse musculaire particulièrement réduite. Le déficit en hormone de croissance peut avoir différents effets chez l'adulte : accumulation de graisses, augmentation du taux de cholestérol entraînant une augmentation du risque d'accidents cardiovasculaires, diminution de la densité osseuse, atteinte de la fonction sexuelle. Plusieurs maladies génétiques (syndrome de Turner, syndrome de Prader-Willy) sont également sensibles à l'hormone de croissance. Ces maladies sont très handicapantes (petite taille, mais également retard mental et obésité).
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Traitement
Témoignage patient de
Approche classique
Les premiers traitements à base d'hormone de croissance remontent à la fin des années 1950 aux Etats-Unis et 1970 en Europe. L'hormone de croissance était extraite d'hypophyse humaine provenant de cadavres. Outre des difficultés d'approvisionnement (d'où un usage limité), l'effet secondaire dramatique de cette hormone extractive a été la contamination de patients par la maladie de Creuzfeld-Jacob. On a dénombré plus d'une centaine de cas en France.
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Révolutions biotechnologiques
A la fin des années 1980, grâce aux techniques de la Biotechnologie, une hormone de croissance humaine de synthèse sans risque infectieux a été proposée aux malades. Un autre biomédicament a été mis au point, qui permet de stimuler la production de l'hormone par le patient lui-même. L'augmentation de la production a également permis d'étendre les indications à un plus grand nombre de patients (en particulier pour des patients atteints de maladies orphelines).
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Les médicaments
Deux protéines recombinantes ont été développées : la somatropine, qui est l'hormone de croissance elle-même et la sermoréline, hormone qui stimule la production d'hormone de croissance. Ces protéines sont ensuite introduites dans des préparations médicales vendues par plusieurs laboratoires différents.
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Nombre de patients traités
En France, le nombre d'enfants et d'adultes traités par l'hormone de croissance est estimé à environ 10 000 € par an.
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Le futur
Les développements à attendre du traitement du déficit en hormone de croissance portent essentiellement sur la réduction du nombre d'injections (actuellement une fois par jour) et sur de nouvelles voies d'administration (grâce à des inhalateurs par exemple).
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Coûts pour la société
Chez l’enfant, avec un prix moyen de 40€ / mg, un poids moyen de 20 kg et 1 dose de 1 unité/kg/semaine, 1 an de traitement coûte environ 13 000 €. Chez l’adulte, une dose de 0,5 mg par jour, le coût annuel d’un traitement substitutif est de l’ordre de 7 000€.
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